旁必福Parsabiv再訪 - 和安慰劑的比較(Phase 3 study)

2019年我在這邊介紹了“副甲狀腺亢進”與“控制副甲狀腺的擬鈣劑新藥Parsabiv”,經過了一段時間的使用,我在2020時有機會和Amgen(台灣安進)一起到一些醫療院所分享使用的經驗。時光匆匆一年過去了,我把當時的投影片整理一下,在這邊做個後續的分享(我的製圖採用創用 CC 姓名標示-相同方式分享 4.0 國際 授權條款,請遵守相關規範。

Parsabiv和安慰劑的比較,於2017年登在JAMA,一共收了一千多位患者,平均年齡58歲,平均iPTH 840 ng/ml。Randomized之後試驗進行了26週,起始劑量是5mg一週三次,目標是iPTH < 300 ng/ml。

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Placebo-controlled randomized controlled trial

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Primary Endpoint:有多少比例的患者可以達到iPTH下降超過30%?

有將近3/4的患者可以達標
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Secondary Endpoint:有多少比例的患者可以真的壓到300 ng/ml以下?

超過一半的患者可以達標
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患者起始的iPTH不同,要在26週內達標所需要的劑量也不同
似乎是句廢話,但真正有用的地方,是可以讓我們參考患者起始的iPTH來預估他可能會需要的劑量,避免不切實際的期待。可以看到iPTH超過600後,基本上應該都要15mg/每週,也就是5mg一週三次才能確保比較好的效果。
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真實劑量的diversify

起始劑量都是5mg一週三次,但隨著不同的iPTH和對藥物的反應,可以看到隨著試驗進行,幾乎是很平均的分佈在各個劑量。有1/5的人會需要用到最高劑量(15mg一週三次),但同樣也有1/5的人可以停藥。
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什麼時候可以看到iPTH下降

這是很重要的資訊,讓醫病雙方都能安心的有合理的期待。可以看到治療一個月時有1/3的人下降超過30%,這個比例在治療兩個月時能夠提升到2/3的人。
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